A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e grave que provoca perda progressiva da força muscular.
Segundo a Anvisa, os estudos clínicos utilizados na avaliação demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da doença. Um dos principais resultados observados foi a desaceleração da perda da capacidade motora, medida pelo tempo necessário para o paciente subir quatro degraus.
Os pacientes que receberam o Duvyzat apresentaram perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que utilizaram somente o tratamento padrão à base de corticoide.
Medicamento é administrado por via oral
O Duvyzat é indicado para pacientes com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides.
O medicamento é líquido e deve ser administrado por via oral duas vezes ao dia. A recomendação médica é definida individualmente e leva em consideração o peso corporal do paciente.
Apesar dos resultados apresentados, a Anvisa destaca que ainda existem incertezas relacionadas ao uso do novo medicamento, especialmente sobre sua eficácia clínica no longo prazo.
Por esse motivo, foi firmado um Termo de Compromisso entre a Agência e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. O mecanismo permite a disponibilização do produto para tratamento enquanto novos estudos continuam produzindo evidências sobre seus benefícios e riscos no longo prazo.
O Duvyzat já foi aprovado para o tratamento da doença em países da União Europeia, nos Estados Unidos e no Reino Unido.
Preço ainda será definido no Brasil
Por se tratar de um medicamento destinado ao tratamento de uma doença rara, a análise foi priorizada pela Anvisa, seguindo os procedimentos previstos na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017.
O tempo de análise foi de 273 dias, além de outros 55 dias em exigência técnica, período em que a empresa precisou responder a questionamentos da Agência relacionados à qualidade, segurança e eficácia do produto.
Com a aprovação do registro, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do Duvyzat no Brasil.
A data de chegada do medicamento ao mercado dependerá da empresa responsável pelo registro. Conforme a RDC 205/2017, o produto deverá ser comercializado em até 365 dias, contados da publicação do registro.
Doença costuma apresentar primeiros sinais na infância
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave que afeta principalmente meninos. Conforme as informações divulgadas pela Anvisa, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com a doença a cada ano no Brasil.
Os primeiros sinais costumam surgir entre os 2 e 5 anos de idade, com dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão. A maioria dos pacientes perde a capacidade de caminhar por volta dos 12 anos.
A doença ocorre porque o organismo não consegue produzir a distrofina, uma proteína essencial para as células musculares. Sem ela, as fibras musculares ficam frágeis e se rompem com maior facilidade durante os movimentos.
Com o avanço da DMD, o tecido muscular danificado perde progressivamente a capacidade de regeneração e passa a ser substituído por tecido gorduroso e fibroso, provocando perda gradual da força. Os músculos respiratórios e cardíacos também podem ser afetados nos estágios mais avançados da doença.
A DMD ainda provoca impactos significativos na vida dos pacientes e das famílias, diante da necessidade de acompanhamento multiprofissional e, com a progressão da doença, de equipamentos especializados para auxiliar nas atividades diárias.
